Tedavi Alanlarımız

Spinal Musküler Atrofi

Spor salonunda futbol topuyla oynayan Nathan

Spinal Musküler Atrofi (SMA)

SMA, bebek ve çocuklardan ergen ve yetişkinlere kadar çeşitli yaş gruplarındaki kişileri farklı şiddetlerde etkilemektedir. Yenidoğanlar ve bebeklerde, hastalığın en şiddetli formu olan infantil (bebeklik) başlangıçlı SMA gelişebilmektedir. Bu hastalık felce yol açarak bebeklerin yutma veya başlarını dik tutma gibi temel yaşam fonksiyonlarını gerçekleştirmelerine engel olabilir. Geç başlangıçlı SMA, çocuklar, ergenler ve yetişkinlerde daha yaygın görülmektedir. Bu hastalar, ayakta duramamalarına veya kendi kendine yürüyememelerine neden olan ciddi kas güçsüzlüğü ve engellilik yaşayabilir.

Yaklaşımımız

Nadir nörolojik hastalıklar alanındaki çalışmalarıyla birlikte Biogen, SMA hastalığının neden olduğu hasarı önleme konusunda da kararlılıkla ilerlemektedir.

Yenilikçi Araştırmalar

Biogen olarak, SMA alanındaki karşılanmayan ihtiyaçları ele almayı ve bu hastalıkla yaşayan kişiler için klinik sonuçları iyileştirmeyi amaçlayan öncü araştırmalarımızı sürdürüyoruz.

Biogen, SMA alanında yeni tedavi seçenekleri bulmak için Ionis Pharmaceuticals ile iş birliği içinde çalışıyor. SMA alanında edindiğimiz bilgilerden yararlanarak, karşılanmayan ihtiyaçların yüksek olduğu diğer nöromüsküler hastalıklara yönelik potansiyel tedavi seçenekleri ve çözümleri de geliştiriyoruz. 

Rakamlarla Veriler

'40-50 kişide bir

Dünya genelinde her 40-50 kişiden yaklaşık biri SMA'ya neden olan genin taşıyıcısıdır.1

10.000'de bir

SMA dünya çapında doğan her 10.000 bebekten yaklaşık birini etkilemektedir2

2 yıl

En şiddetli SMA tiplerine sahip bebeklerin çoğunluğu, tedavi edilmediği takdirde iki yıl içinde ölmektedir3

Referanslar
  1. Keinath MC, Prior DE, Prior TW. Spinal Muscular Atrophy: Mutations, Testing, and Clinical Relevance. Appl Clin Genet. 25 Ocak 2021 ;14:11-25. doi: 10.2147/TACG.S239603. 
  2. Mazzone ES, et al. Revised upper limb module for spinal muscular atrophy: Development of a new module. Muscle Nerve. 2017 Haziran;55(6):869-874. doi: 10.1002/mus.25430. Epub 6 Şubat 2017.
  3. J Pediatr., et al. Vascular Perfusion Abnormalities in Infants with Spinal Muscular Atrophy. Ağustos 2009;  155(2): 292–294.

Biogen-262047